CRISPR技术作为一种新型基因组编辑技术,不仅受到基础研究的追捧,目前正逐渐展露出转化医学领域应用的卓越前景。
近日美国国家公共电台采访了2006年诺贝尔奖获得者Craig Mello, 他对此项技术大加称赞,认为这项技术将使得基因改造没有不可能。
CRISPR示意图 特殊的酶(灰色区域)与双链DNA(绿色和红色)形成复合物,结合到基因组DNA上 (紫色和红色),准备剪掉错误部分
“ 它真的很强大,这是一项令人非常激动的技术,拥有它,你现在可以从根本上按照你想达到的几乎任何目的来改造基因组。”
在提到该项技术时,Mello博士显得非常兴奋。他认为,这项技术正在朝着医学应用方向快速前进。例如说,通过移除病人骨髓,修复受损基因后,返回病人治 疗遗传性疾病从理论上讲是可行的,但是在过去的技术下,几乎不可能成功。然而,CRISPR技术的出现或许将使得这种设想成为现实,而且治疗成本也将大幅 下降。不过,他也警告,出于安全性考虑,现在还不能盲目将CRISPR技术马上应用于临床治疗,依然需要很多安全性实验来验证可行性。

其实,看好CRISPR技术应用于疾病治疗的并不止Mello博士。
加州大学伯克利分校的 Jennifer Doudna 及其课题组在其所开展的“细菌如何对抗流感病毒”研究中,发现细菌比人类拥有更低的流感病毒感染率。细菌中的一些类似CRISPR技术的特殊机制令她的团 队产生这样的想法:“细菌中有一些特异性的酶,可以切开入侵病毒的DNA,改变DNA的碱基,从基因水平杀死病毒。如果这种酶系统能够在动物或植物细胞中 起作用,采用CRISPR技术进行基因编辑将会是是一个非常强大的工具。它能将我们希望表达的任意小片段插入到相应的位点,除了那些感染细菌的病毒的 DNA序列,还可以定向改造任何DNA序列。
目前,很多科学家似乎还没有对这项技术的实际应用表现出足够热情。CRISPR也主要停留 在基础研究阶段,用于探索自然界生物的一些基本属性。尽管包括 Craig Mello在内的医学专家认为,仍然需要进行很多实验来确定CRISPR技术医学应用的安全性,可这项都不能掩盖它在疾病治疗研究应用方面的巨大潜力。正 如Mello博士所说,或许只有天空才是它的极限!
来源:http://www.npr.org/blogs/health/2014/06/26/325213397/a-crispr-way-to-fix-faulty-genes